Британские врачи провели успешные испытания нового лекарства от гемофилии, сообщает научный журнал New England Journal of Medicine.
При данном заболевании в организме вырабатывается недостаточное количество белка, необходимого для свертывания крови – фактора свертывания VIII. Пациентам необходимы регулярные инъекции этого вещества, причем чем тяжелее форма заболевания, тем чаще приходится проводить процедуру.
Специальный генномодифицированный вирус, созданный группой ученых, призван провоцировать выработку белка в печени человека.
Для испытаний отобрали 13 добровольцев, которые страдали от тяжелой формы гемофилии. Им сделали инъекции вируса и попросили, ради чистоты эксперимента, отказаться от приема других лекарств.
В результате у 11 из 13 подопытных уровень содержания фактора свертывания VIII оказался нормальным или близким к нормальному.
«Это по-настоящему инновационная терапия. Сам факт, что нам удалось нормализовать уровень содержания фактора свертывания VIII в организме людей, страдающих от тяжелой формы гемофилии, является ошеломляющим», – подчеркнул британский врач Джон Пейси.
Отметим, что гемофилия – достаточно редкое заболевание, считающееся неизлечимым. В мире насчитывается около 400 тысяч людей с таким диагнозом. Для пациентов опасны не только серьезные раны, но и незначительные травмы, при тяжелой форме случаются кровоизлияния в суставы и мышечные ткани.
Комментарии