Записи с меткой: гемофилия

На рынке может появиться препарат, способный полностью вылечить гемофилию

Европейское агентство лекарственных средств приняло на рассмотрение заявку компании BioMarin на регистрацию валоктокоджена роксапарвовека (valoctocogene roxaparvovec) – генной терапии гемофилии А. Согласно данным КИ, препарат способен обеспечить нормализацию уровня фактора свертывания крови VIII.

Ожидается, что рассмотрение регистрационной заявки может пройти по ускоренной программе, а решение EMA станет известным уже в начале следующего года. На рассмотрение регуляторам были поданы предварительные результаты клинических исследований III фазы, пишет PharmaTimes...

подробнее >
На рынке может появиться препарат, способный полностью вылечить гемофилию

Европейское агентство лекарственных средств приняло на рассмотрение заявку компании BioMarin на регистрацию валоктокоджена роксапарвовека (valoctocogene roxaparvovec) – генной терапии гемофилии А. Согласно данным КИ, препарат способен обеспечить нормализацию уровня фактора свертывания крови VIII.

Ожидается, что рассмотрение регистрационной заявки может пройти по ускоренной программе, а решение EMA станет известным уже в начале следующего года. На рассмотрение регуляторам были поданы предварительные результаты клинических исследований III фазы, пишет PharmaTimes...

подробнее >
UniQure преуспела в разработке генной терапии гемофилии

Компания UniQure представила обновленные данные клинических исследования IIb фазы генной терапии пациентов с гемофилией В: через три месяца после введения экспериментального препарата AMT-061 у участников отмечался устойчивый уровень фактора свертывания крови IX. Об этом пишет PharmaTimes.

Генотерапия AMT-061 содержит защищенный патентом фактор свертываемости крови IX с мутацией FIX-Padua. Введение препарата восполняет нехватку фактора свертывания крови у пациентов с гемофилией...

подробнее >
Исследователи впервые вылечили гемофилию А благодаря генной терапии

Наверняка каждый хоть раз слышал о болезни под названием гемофилия. Это редкое наследственное заболевание, связанное с нарушением процесса свёртывания крови.

Гемофилия бывает двух типов: А и В. Первая больше известна как «царская болезнь», поскольку её носителями часто становились представители правящих династий, например, британская королева Виктория и российский царевич Алексей Николаевич. Второй тип также называют «рождественской болезнью», поскольку первый известный науке случай был зарегистрирован у мальчика по фамилии Кристмас...

подробнее >
Британские ученые создали вирус для борьбы с гемофилией

Британские врачи провели успешные испытания нового лекарства от гемофилии, сообщает научный журнал New England Journal of Medicine.

При данном заболевании в организме вырабатывается недостаточное количество белка, необходимого для свертывания крови – фактора свертывания VIII. Пациентам необходимы регулярные инъекции этого вещества, причем чем тяжелее форма заболевания, тем чаще приходится проводить процедуру.

Специальный генномодифицированный вирус, созданный группой уч...

подробнее >