Novartis представила новые данные по терапии СМА

Novartis представила новые данные по терапии СМА

Компания Novartis опубликовала предварительные данные продолжающихся исследований самого дорогого препарата в мире, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Согласно данным, введение препарата за 2,1 млн доллара обладает значимым клиническим эффектом и снижает выраженность мышечной атрофии, пишет Reuters.

В исследовании STR1VE-EU примерно две трети пациентов в возрасте младше 6 месяцев достигли заранее определенных целей развития моторных навыков, которые обычно не отмечаются у больных СМА. В настоящее время средняя продолжительность наблюдения в исследовании составляет 10,6 месяца.

Ранее американские регуляторы запросили дополнительные данные по эффективности терапии онасемноген обепарвовек (торговое наименование — Золгенсма).

Препарат Золгенсма (AVXS-101) предназначен для лечения детей младше двух лет с диагностированной спинальной мышечной атрофией, вне зависимости от наличия клинических проявлений. В клинических исследованиях благодаря генной терапии у пациентов улучшились показатели моторного развития, в частности контроля положения головы и способности сидеть.

Самые свежие новости медицины на нашей странице в Вконтакте
Читайте также

Оставить комментарий

Вы можете использовать HTML теги: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>

Time limit is exhausted. Please reload the CAPTCHA.