Записи с меткой: спинальная мышечная атрофия

Novartis представила новые данные по терапии СМА

Компания Novartis опубликовала предварительные данные продолжающихся исследований самого дорогого препарата в мире, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Согласно данным, введение препарата за 2,1 млн доллара обладает значимым клиническим эффектом и снижает выраженность мышечной атрофии, пишет Reuters.

В исследовании STR1VE-EU примерно две трети пациентов в возрасте младше 6 месяцев достигли заранее определенных целей развития моторных навыков, которые обычно не отмечаются у больных СМА...

подробнее >
На рынок вышло самое дорогое лекарство в мире

Новое средство компании Novartis — Zolgensma — призвано заменить длительную терапию для детей со спинальной мышечной атрофией. Это средство нужно вводить разово. И клинические испытания при участии 36 детей в возрасте от 2 недель до 8 месяцев показали эффективность подхода. Дети демонстрировали ускорение развития моторных навыков (лучше держали голову и садились). Напомним: спинальная мышечная атрофия часто приводит к параличу, проблемам с дыханием и к смерти в первые месяцы жизни ребенка...

подробнее >