Европейское агентство лекарственных средств приняло на рассмотрение заявку компании BioMarin на регистрацию валоктокоджена роксапарвовека. Это генная терапия гемофилии А. Данное заболевание является врожденным. Оно характеризуется дефицитом белка фактора свертывания крови, что выливается в повышенный риск смертельных кровотечений.
Клинические испытания показали: средство позволяет нормализовать уровень фактора свертывания крови VIII...
подробнее >
Комментарии